從「用藥靠掰」邁向「量身定製」　業界共議破解兒童用藥難題

近日，「從臨床痛點到產業破局——兒童ADHD共病治療藥物創新與價值躍遷研討會」在線上舉行，來自臨床、藥學、產業界的權威專家齊聚雲端，圍繞兒童超小規格緩控釋製劑的研發、臨床應用與政策協同展開深度研討，共同破解臨床用藥痛點，助力我國兒童用藥真正從「用藥靠掰」邁向精準化、規範化的全新發展階段。

注意缺陷多動障礙（ADHD）是一種起病於童年的慢性神經發育障礙，常共患抽動障礙等多種疾病，使診療複雜性增加。鹽酸可樂定緩釋片作為中樞α2腎上腺素受體激動劑，可同時緩解抽動和ADHD症狀，是共病患兒的重要治療選擇。

面對「用藥靠掰」的現狀，超低劑量緩控釋製劑的研發成為破局關鍵。首都醫科大學附屬北京兒童醫院藥學部名譽主任王曉玲從藥學視角系統解析了這類製劑的研發挑戰。她指出，以鹽酸可樂定0.1mg緩釋片為例，其活性成分僅佔片重的千分之一，屬於「超低劑量緩控釋製劑」，研發面臨釋放行為控制、含量均勻度、含量損失、分析方法開發及穩定性控制五大技術難題。

「超低劑量製劑的研發，核心在於將活性成分稀釋到片重的千分之一之後，仍然要讓它實現24小時平穩釋放，這是個納米級製劑的命題。」她說。

在這一背景下，今年初，鹽酸可樂定超小規格緩釋片獲批上市，滿足了ADHD共病群體超低劑量緩控釋製劑的市場需求，為兒童精準用藥樹立了全新標杆。

「鹽酸可樂定0.1mg緩釋片的價值，不僅在於獲批上市，更在於為同類兒童製劑探明了可複製的技術路徑。」王曉玲說。

北京達因高科兒童藥物研究院董事長楊傑介紹，達因藥業不僅成功將鹽酸可樂定0.1mg緩釋片產業化，還通過搭建緩釋技術、掩味技術、定量藥理學等多個技術平台，系統性提升兒童用藥的研發與生產能力。

「兒童用藥一直面臨着兩個難題。一是孩子不是縮小版的成人，劑量不能簡單換算；二是兒童用藥的臨床試驗受倫理限制，不可能像成人那樣開展大規模臨床研究。」楊傑坦言。她表示，國家政策體系的演進為企業堅守提供了重要支撐。從2011年中國兒童發展綱要首次提齣兒童用藥保障目標，到2019年新修訂的藥品管理法首次在法律層面明確鼓勵兒童用藥研製創新，再到今年新修訂的藥品管理法實施條例首次引入兒童用藥品及罕見病藥品市場獨佔期制度，中國兒童用藥政策正從「鼓勵」走向「激勵」，為產業高質量發展注入了強勁動力。

會上，多位專家針對兒童用藥研發與應用建言獻策。在楊傑看來，兒童用藥的開發不是「可選項」，而是關乎到國家未來以及健康中國建設的一項非常重要的「必答題」。「因此，企業必須從市場容量驅動轉向臨床必需驅動，真正以患兒生命質量為目標，聚焦未被滿足的臨床需求，開展臨床藥物開發。」她說。

中國醫學科學院藥物研究所教授鄭穩生指出，兒童用藥研發與生產難度大，但當前對兒童用藥的定價機制不夠，多數採用以劑量為標準的原則，這對兒童用藥不利。他建議國家在政策層面給予企業合理的利潤空間，同時允許企業通過共享設備平台進行加工，以降低成本。

「兒童用藥市場比較小，但研發成本很大，利潤空間有限。」上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心藥劑科主任李志玲建議，國家基本藥物目錄、集採目錄、創新藥品目錄等都應加大對兒童用藥的支持力度。例如，在醫保目錄調整等政策層面，兒童專用藥應建立區別於成人的專屬評價維度，體現其「量身定製」的獨特價值。「總之，通過一系列特殊政策保障，讓企業有意願研發、生產兒童用藥，醫院才能順利用上好藥、新藥。」她說。

（來源：新華社）