【任期過半履職心得上篇】倡建用藥成本補償機制及系統性支持網絡 杜麗群：讓罕見病「用藥可及」

編者按

全國兩會今日起召開，代表委員共赴「春天的盛會」。

從2023年換屆履新起算，本屆代表委員任期已過半。在這一節點上，香港文匯報採訪首位盲人全國人大代表王永澄和為罕見病群體奔走的「白衣天使」杜麗群委員，分享三年來在履職一線的心路歷程和點滴收穫。

建真言、謀良策、出實招，他們通過一條條意見建議推動一件件民生實事落地開花、造福百姓的同時，亦生動彰顯着全過程人民民主「最廣泛、最真實、最管用」的鮮明特質。

年初的一個夜晚，全國政協委員、廣西南寧市第四人民醫院艾滋病科護士長杜麗群收到了DMD患兒家長蘇文曦的消息：孩子新藥臨床試驗進展順利。她在筆記本裏，記錄下這個令人鼓舞的消息。

DMD是一種遺傳性神經肌肉罕見病，尚無根治辦法，患者需要使用激素藥物控制病情進展。2024年12月，伐莫洛龍口服混懸液在我國獲批上市，為患者提供了新的治療選擇。

「十四五」期間，我國獲批上市的罕見病藥物穩步增加，總量達160餘種。

作為一名多年為罕見病群體用藥問題持續奔走的政協委員，杜麗群的筆記本裏，記錄着罕見病患者家庭的艱難與期盼，更顯見今個任期以來，罕見病用藥保障從「紙面紅利」走向「真實可及」的加速蛻變。

●香港文匯報記者 曾萍 兩會報道

37頁手寫筆記記錄患者困境

作為一名白衣天使，杜麗群的關注始於一個細節。2019年一次查房時，一位肺癌患者攥着皺巴巴的藥費單問她：「大夫，這藥太貴了，我想隔一天吃一次……」那一刻，消毒水的氣味彷彿摻進了苦澀。杜麗群轉身走進藥房，在堆積如山的進貨台賬裏翻找線索，發現同一廠家的抗生素，通過不同流通渠道價差竟高達40%。她拉着20多位患者開座談會，記錄下厚厚一沓「吃不起藥」的故事。37頁的手寫調研筆記中，不僅記着藥價漲幅曲線，還粘着患者們撕下來的藥盒標籤，每個標籤都有她用紅筆標註的家庭故事。

政策推進加快 目錄罕見病藥超百種

這份執着，讓她的關注點從藥品價格延伸到更廣闊的領域。2022年全國兩會前夕，她將一個罕見病藥盒帶到了北京。這個看似微小的舉動背後，是一個群體的沉重現實：中國現有各類罕見病患者達2,000多萬人，每年新增患者超20萬人，可全世界上市的罕見病治療藥物僅有800多種，95%以上的罕見病無藥可用。

2023年連任全國政協委員後，杜麗群持續為罕見病發聲，她告訴香港文匯報記者，本屆任期以來，她明顯感受到政策推進的速度更快了：覆蓋11.5億人口的罕見病直報系統已登記病例164萬例，包含253個研究隊列、9萬餘個病例的中國國家罕見病註冊系統已建成，2025年底發布的新版醫保藥品目錄中罕見病用藥數量超過100種、覆蓋病種超50種。「我感受到大家的信心更足了。」杜麗群說。曾經壓在罕見病患者身上的「診斷難、用藥難、保障難」三座大山，正在一點一點被搬開。

「國談藥」降價為患兒帶來希望

本屆任期內的基層調研，也讓她清晰看到了政策落地的堵點。今年初，她在基層調研中發現，「國談藥」降價政策為罕見病患兒帶來了希望。

所謂「國談藥」，即由國家醫療保障局組織，通過與企業進行價格談判後納入醫保目錄的藥品，多為專利藥、獨家品種或創新藥，談判後藥品價格顯著降低，患者自付比例減少。「通過國家醫保談判，多款罕見病特效藥價格大幅下調，使原本遙不可及的治療方案變得觸手可及，眾多患兒得以持續用藥、控制病情，家庭也看到了長期治療的盼頭。這一舉措充分彰顯了國家對罕見病群體的關懷，是民生保障的重要進步。」

更進一步的調研中，她了解到，「醫院供藥難」「患者負擔重」「用藥申報繁」的三重困境，仍讓政策紅利難以充分釋放。廣西醫科大學第一附屬醫院兒科副主任醫師鍾京梓的反映更讓她揪心：罕見病就醫整體負擔沉重，部分患兒連規律覆查和規範用藥都難以實現；更有醫院坦言，每治療1例罕見病患者每年虧損達1.8萬元，藥品定價低於運營成本，讓不少醫院無奈暫停供藥，僅靠醫護人員的職業情懷勉強維持。

「不能讓藥價成為壓垮生命的最後一根稻草。」本屆履職半程的調研積累，讓杜麗群對罕見病保障的思考愈發系統。如今站在本屆履職後半程的起點，她的關注點也從單一藥品保障，轉向構建系統性的罕見病支持網絡。眼下，她正加緊整理一年多來罕見病調研紀錄，計劃在今年兩會，提交探索建立用藥成本補償機制、構建用藥供應保障網絡的建議，繼續為讓罕見病不再「罕見」奔走。