【跨境求醫之他山之石】罕見病就地難醫 跨境治療成最後希望

澳洲阿根廷病童赴美醫治 英心臟病嬰轉送意國求生

香港文匯報訊 面對罕見病的沉重打擊，全球許多家庭都踏上漫漫尋醫問藥之旅，甚至跨國求醫換取一線生機。據外媒報道，被稱為「孤兒藥」的治療罕見病藥物往往價格昂貴，可提供治療方案的機構少之又少，加上多地醫療保險制度不完善、藥物審批流程緩慢，都會阻礙患者就地治療。醫學專家建議各地當局透過醫學實驗、特殊審批、醫療補貼等方式幫助罕見病家庭，令他們不必為治療等候多年、承受奔波之苦。

澳洲悉尼10歲男童薩穆特患有罕見的癌症「神經母細胞瘤」第四期。在美國，食品及藥物管理局（FDA）已批准有關治療藥物，澳洲卻以需審批為由，遲遲未給這款藥物開綠燈。心急如焚的母親茱莉亞決定帶薩穆特遠赴美國求醫，從去年12月至今已赴美5次。

治療耗費逾百萬

茱莉亞稱，穆薩特的治療費用預計超過13萬美元（約101.5萬港元），還擔心要帶着免疫功能低下的孩子飛往另一國家，「這不僅是登上飛機那麼簡單。」

澳洲神經母細胞瘤協會行政總裁瓊斯表示，在澳洲，一款藥物面世先要經過醫療服務諮詢委員會批准，通常需時18個月。藥企隨後還要多次談判，才能與州政府就給付方式達成一致。繁瑣流程導致在美國獲批的藥物，通常額外需時至少3年才能流入澳洲，「在這個國家，孩子們經常因文件處理過程而死亡。」

變賣家當 舉家搬遷

阿根廷的胡安與娜塔莉亞夫婦，也選擇帶同兒子西羅赴美治療。西羅患有罕見遺傳疾病「卡納萬症」，平均預期壽命僅約10年，且隨着時間推移，病童正常的大腦發育會被破壞。胡安夫婦查詢得知兒子符合美國一項基因治療試驗的資格，便於2022年5月舉家遷往俄亥俄州西部代頓，讓西羅接受一次性基因治療。

母親娜塔莉亞表示，他們為兒子治病已賣掉所有家當，看到兒子好轉，夫妻二人深感欣慰，「他可以告訴我們：他希望我們換另一套動畫。如果他想吃東西，我們給他選擇，他能發出聲音說想要哪一個。對於跨國治療，我們沒有任何猶豫。」

而在上月，英國一名僅一個月大的男嬰因患上罕見的先天性心臟病，從英國被轉送至意大利的醫院進行「救命」手術。英國廣播公司（BBC）報道，這名男嬰乘坐意大利空軍C130運輸機從布里斯托爾皇家兒童醫院，前往羅馬的Bambino Gesù兒科醫院。據報男嬰父母被告知英國無法提供關鍵治療後，意大利總理梅洛尼得知情況後親自介入，協助男嬰成功轉移。