廣開藥路之突破樽頸篇：申藥應急程序繁瑣 逃生門成效不彰

醫界指「指定患者藥物使用計劃」限制大 促設專責部門酌情審批

癌症和罕見病患者往往命懸一線，好不容易熬到針對性的新藥發明，但從面世到順利在香港註冊，再引入公立醫院藥物名冊讓醫生處方，以至到資助合資格病人服用這些貴藥，動輒十年八載。為免重症患者等到死，「指定患者藥物使用計劃」賦予現行機制一些彈性，讓病人可申請緊急使用未在港註冊的藥物，惟該計劃的申請程序繁瑣，需時漫長，令這道「逃生門」往往此路難通。有公立醫院醫生促請特區政府成立專責部門，酌情審批未在港註冊的藥物緊急使用，給病人一線生機。

◆文/圖：香港文匯報專題組

在香港現行的藥物法例下，醫生申請為病人使用未經註冊的藥物，尤其是海外新技術研發的處方藥，可以通過「指定患者藥物使用計劃」（Named Patient Program）進行申請，然而申請手續繁複，藥費、運送、儲存等流程涉及的費用不菲，部分情況下，醫生更由於擔心要承擔法律責任，加上程序繁瑣，關關難過，造成障礙重重。

張太太約在2018年被診斷患有肺腺癌，病情受控兩年後開始出現耐藥性，需要更換新藥，適逢日本研發一款新型標靶藥莫博替尼（Mobocertinib），成為她的最後希望，惟該藥當時還未獲得美國FDA批准，亦無法在港註冊。為求續命，張太太甘願做「白老鼠」，透過「指定患者藥物使用計劃」申請緊急使用。

該藥每月藥費50萬港元，張先生毫不猶豫支付，其主診的臨床腫瘤科專科醫生區兆基第一時間為她申請並向藥廠購藥。區兆基表示，若要通過該計劃從外地購入在港未註冊的藥物，通常有兩種途徑，一是通過香港代理或藥廠在港公司入貨，二是通過境外原廠購買，「第一個途徑，費用相對較低。第二個途徑，藥價及運費都可能是天價，經常有病人實在無力承擔而放棄，且亦非易事，因為不是所有藥廠的公司政策都允許售藥至該藥未獲註冊的國家或地區。」

即使准售藥來港 運輸清關需時長

即使有幸獲得藥廠批准出售在港未註冊的藥物，也可能要面對漫長的運輸和清關過程。區兆基指出，在新冠肺炎疫情前，海外藥物輸港通常需時一兩個月，疫情下最長可達三四個月，「這些新藥多數治療危在旦夕的病人，他們怎能承受等了又等的折騰？最要命的是，食完一個療程後，再補充第二批藥，又要經歷多一次剛才那個流程。」

癌患者病情惡化 白費50萬元買藥

張太太就在漫長的等待中消磨殆盡。區兆基無奈地說：「該藥運來港途中，病人（張太）的病情不斷惡化，最新病情已不再適合使用該藥物。」藥廠拒絕退款、退貨，病人白白付了50萬元卻一場空。數月後，張太太與世長辭。

區兆基指出，根據該計劃目前的規定，即使醫生想申請同一款藥物為多名病人治病，也不能綑綁式申請一批藥，而是要逐一為每名患者申請，且藥物不能轉讓予他人，「例如一名病人未等到藥物來港已不治，他留下來的藥是不能轉讓給另一名同病患者的。」

「致命傷」：醫生要扛所有責任

他直言，「指定患者藥物使用計劃」成效平平，過去甚少有病人申請，原因除了計劃太多條條框框外，另一「致命傷」就是有關的醫生要扛起所有責任，若藥物無效或病情惡化，患者家屬有可能向醫生追究責任，「誰能寫包單，新藥對所有人有效？一旦無效，病人家屬或怪罪醫生斷症有問題，甚至誤導病人等，要醫生孭起所有責任。」

區兆基認為，該計劃未能發揮「逃生門」效用、讓病人有最後一線生機，建議特區政府取消該計劃改為成立獨立的審批程序，由特區政府或醫管局擔起責任，出面與各藥廠溝通買藥，而不是讓醫生去扛起所有責任。