◆本報早前深入報道科大阿茲海默症滴血檢測及全腦基因編輯治療的研究成果。

就目前醫學發展而言,阿茲海默症(AD)可以說是「不治之症」,因此及早預防、篩查對於病人而言十分重要。科大去年成功識別出血液蛋白生物標誌物,只需一滴血即可篩查出患者,現時研究團隊正就技術應用作驗證,有望在明年初推出市面,最終讓大眾能以「平民價格」進行檢測;此外,全腦基因編輯系統亦將於非人類靈長類動物中測試,為治療家族性阿茲海默症(FAD)帶來曙光。

血液中含有不同蛋白,只要成功解讀各種蛋白所蘊含的信息,對於篩查病患有莫大幫助。香港神經退行性疾病中心團隊,成功將429種與阿茲海默症相關的血漿蛋白,識別出19種具有該症患病特徵的血漿蛋白生物標誌物組群。只要需一滴血,特定儀器即可讀取上述19種蛋白的含量變化,並評估病情發展階段。

蛋白比例「評分」 準確度達96%

團隊研究人員設計了一套「評分準則」,按照血液中的蛋白比例「評分」,從而辨別有否患病。據團隊早前的研究證實,上述技術的準確率高達96%,有極大應用潛力。有關技術預計在今年年底進行驗證,有望在明年初推出。

至於在治療方面,團隊去年也成功以創新的新型全腦基因編輯系統,精確修改AD小鼠的大腦基因,成為全球首個在小鼠中完成全腦基因編輯的團隊。由於患者體內的APP、PS1等基因會令大腦更容易製造出β澱粉樣蛋白(阿茲海默症的主要病徵),因此團隊以創新性的腺相關病毒(AAV)為載體,將CRISPR/Cas9系統通過靜脈注射,通過血腦屏障送上大腦,藉此修改上述基因,令病理症狀消失。

團隊研究證明,該方法有效破壞AD轉基因小鼠模型中的AD基因突變,並在全腦範圍改善阿茲海默症的病理症狀,並將於非人類靈長類動物中測試特異性和安全性。◆香港文匯報記者 詹漢基