就目前醫學發展而言,阿茲海默症(AD)可以說是「不治之症」,因此及早預防、篩查對於病人而言十分重要。科大去年成功識別出血液蛋白生物標誌物,只需一滴血即可篩查出患者,現時研究團隊正就技術應用作驗證,有望在明年初推出市面,最終讓大眾能以「平民價格」進行檢測;此外,全腦基因編輯系統亦將於非人類靈長類動物中測試,為治療家族性阿茲海默症(FAD)帶來曙光。
血液中含有不同蛋白,只要成功解讀各種蛋白所蘊含的信息,對於篩查病患有莫大幫助。香港神經退行性疾病中心團隊,成功將429種與阿茲海默症相關的血漿蛋白,識別出19種具有該症患病特徵的血漿蛋白生物標誌物組群。只要需一滴血,特定儀器即可讀取上述19種蛋白的含量變化,並評估病情發展階段。
蛋白比例「評分」 準確度達96%
團隊研究人員設計了一套「評分準則」,按照血液中的蛋白比例「評分」,從而辨別有否患病。據團隊早前的研究證實,上述技術的準確率高達96%,有極大應用潛力。有關技術預計在今年年底進行驗證,有望在明年初推出。
至於在治療方面,團隊去年也成功以創新的新型全腦基因編輯系統,精確修改AD小鼠的大腦基因,成為全球首個在小鼠中完成全腦基因編輯的團隊。由於患者體內的APP、PS1等基因會令大腦更容易製造出β澱粉樣蛋白(阿茲海默症的主要病徵),因此團隊以創新性的腺相關病毒(AAV)為載體,將CRISPR/Cas9系統通過靜脈注射,通過血腦屏障送上大腦,藉此修改上述基因,令病理症狀消失。
團隊研究證明,該方法有效破壞AD轉基因小鼠模型中的AD基因突變,並在全腦範圍改善阿茲海默症的病理症狀,並將於非人類靈長類動物中測試特異性和安全性。◆香港文匯報記者 詹漢基
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