送「工具」上腦改基因 科大升認知障礙者記性

香港文匯報訊（記者 高鈺）由香港科技大學副校長（研究及發展）葉玉如領導的研究團隊，近期成功研發出一種新型全腦基因編輯技術，在小鼠模型中證明可以改善阿爾茨海默症（AD，又稱認知障礙）的病理症狀，提升其記憶功能，為開發新型AD治療方法打下良好基礎，並有助推動相關疾病的精準醫療發展。研究結果已獲科學期刊《Nature Biomedical Engineering》刊載 。

據估計，中國有超過50萬人罹患家族性阿爾茨海默症（FAD），患者有明確遺傳病因，可在認知出問題前獲得診斷，但目前還未有有效治療方法。科研界普遍認為，基因編輯技術在治療例如FAD這類由遺傳基因突變引發的疾病有巨大潛力，不過有關技術的臨床發展和應用還存在一些障礙，例如缺乏有效、高效、非侵入式的方法將基因編輯工具運送到大腦，且無法在全腦範圍發揮有效的治療作用。

近日，由葉玉如領導的國際研究團隊，合作研發出新型全腦基因編輯技術。他們使用了新型運送工具以跨越血腦屏障，通過單次、無創的靜脈注射，將優化的基因編輯工具運送到整個大腦，以進行高效的全腦基因編輯。

研究人員發現新技術有效破壞轉基因小鼠模型中的FAD基因突變，改善記憶功能，又發現小鼠接受新技術治療6個月後，其大腦中被認為引發AD神經退行病變的澱粉樣蛋白斑塊仍保持較低水平，證明新技術的單次治療可以維持長效，且未發現任何明顯副作用。