六歲以下腎病綜合症患童新希望 中大研究：利妥昔單抗可減復發 緩解逾八個月

香港文匯報訊（記者 莫楠）腎病綜合症是兒童最常見的腎小球疾病，一般於兩至三歲發病，確切成因未明。香港中文大學醫學院領導一項多中心國際研究發現，現時主要用於較年長患童的生物製劑「利妥昔單抗」，若用於六歲以下腎病綜合症患童，可減少每年復發次數，病情緩解期可持續逾八個月。惟年幼患童出現不良反應及併發症風險較年長患童高。團隊建議，對於病情複雜、類固醇治療未如理想的年幼患童，在專科醫生密切監察下，利妥昔單抗可作為重要的二綫治療方案。

六歲以下幼童使用利妥昔單抗是否安全有效仍屬未知，現行指引未作明確建議，令此類患童缺乏更有效治療方案。有見及此，中大醫學院領導國際研究，與香港兒童醫院兒童腎科中心及英國大奧蒙德街兒童醫院合作，就10個國家及地區、共16所兒童腎科中心的101宗兒童病例展開回顧分析及觀察，了解經常復發且對類固醇倚賴的幼童，對利妥昔單抗療程的效用及安全性。當中42%來自歐洲，35%來自東南亞。大多數患童早於兩、三歲發病，74%對多種藥物出現倚賴，22%對類固醇倚賴，部分頻繁復發。所有患童均於六歲前首次接受利妥昔單抗治療，隨後觀察期中位數為4.6年，合共評估273個療程。

研究結果顯示，85%患童於首次接受利妥昔單抗治療後復發，但整體治療後病情持續緩解的無復發期中位數為8.8個月，每年復發次數由三次減至一次。其中11人病情獲長期緩解超過兩年，包括五名患童兩年後最終仍出現復發；另有9人接受治療後三個月再次發病，被診斷為對利妥昔單抗無效。結果反映，即使年幼患童接受多種藥物治療後無果，接受利妥昔單抗亦能控制病情。

團隊隨後將70名年幼患童與另外70名年長患童配對，分析六歲前及六歲後首次接受利妥昔單抗的療效時長，發現六歲前首次接受治療者療效維持時間較短，無復發期中位數僅8.3個月，年長患童則可維持11.3個月。年幼患童於首次接受利妥昔單抗後出現不良反應或併發症比例亦較高，包括低丙種球蛋白血症、中性白血球減少及感染。

研究第一作者、中大醫學院兒科學系（臨床）副教授陳宇軒解釋，研究發現每次利妥昔單抗療程，均有10%至30%患童病情持續緩解兩年以上，相信及早接受利妥昔單抗療程可能具有潛在的疾病修飾作用，未來應就此展開進一步研究，尤其探討應用於病情最嚴重的年幼兒童的潛在益處。他指，利妥昔單抗對病情複雜的腎病綜合症幼童有一定療效，可用作預防復發、延長緩解的可行方案。不過，與年長患童比較，幼童無復發期較短，出現不良反應或副作用風險亦較高。在缺乏更多前瞻性臨床研究實證前，可維持現時指引建議，倘患童接受其他一綫治療無效後，可以利妥昔單抗作為二綫治療方案，但需由專科醫生密切監察不良反應風險。

中大醫學院兒科學系系主任李民瞻表示，是次成果為病情複雜的年幼患童帶來重要且具前景的治療方案，患童及家長應諮詢專科醫生治療意見，以盡早改善及控制病情。他指，倘重複接受利妥昔單抗療程有助改善整體病情，對患童具有重大意義，惟未來仍需更多臨床研究及數據以證實臨床效果。