香港文匯報訊(記者 莫楠)香港大學醫學院生物醫學學院與加拿大研究團隊合作,利用基因編輯技術改造人類幹細胞,成功讓細胞於受體體內「隱形」,避開自體免疫系統的攻擊,同時加入「安全開關」以防止腫瘤形成。這項創新發明為幹細胞移植帶來巨大潛力,具備高安全性,並適用於所有人,有望令患者免於終身服用免疫抑制劑,為帕金遜症、糖尿病、心臟衰竭及脊髓損傷等多種頑疾帶來嶄新治療方案。相關研究成果已於學術期刊《幹細胞報告》發表。
當細胞移植至他人體內時,受體的免疫系統通常會將其視為「外來物」並加以攻擊,因此器官移植患者往往需要終身服用免疫抑制藥物。研究團隊指出,這項「隱形斗篷」技術的靈感源自多個自然界的例子,包括袋獾體內具傳染性的腫瘤細胞能逃避免疫系統偵測、人類胎盤能在母體內不被排斥,以及癌細胞躲避免疫攻擊的機制。團隊借鑑這種「隱形」機制,對幹細胞進行基因改造,使其能隱藏自身免被辨識,同時抑制周邊免疫細胞反應,從而在任何受體體內安全存活。
領導此項研究的港大醫學院生物醫學學院榮休教授陳振勝表示,團隊研發的新型基因編輯人類胚胎幹細胞「FailSafe-AlloAccept」具備三項突破性特性:這些細胞的後代可避免免疫排斥,有望克服供體細胞短缺的問題,同時降低移植細胞癌變的風險。
「移植安全細胞」屬於人類多能性胚胎幹細胞,可分化為體內幾乎所有類型的細胞,提供無窮無盡的替換來源。然而,這類幹細胞在持續分裂過程中有機會誘發基因突變,從而形成癌細胞。在「人源化」免疫系統小鼠模型實驗中,未經基因改造的幹細胞因迅速受到免疫排斥而無法生長;相反,經基因改造的「移植安全細胞」則成功避開排斥,形成組織並存活長達五個月。
港大醫學院傑出客座教授納格指出,這些細胞不會損害正常的免疫功能。實驗小鼠仍能有效排斥外來異體細胞,維持對感染和癌症的免疫力。此外,細胞內置的「安全開關」可透過常用藥物啟動,能在需要時阻止細胞生長,降低潛在腫瘤形成的風險。
研究顯示,「移植安全細胞」可作為多種療法的通用細胞來源,有助克服器官移植面臨的主要障礙,例如漫長的捐贈者輪候時間,以及需終身服用免疫抑制藥物,令患者出現嚴重副作用及增加感染風險。
港大醫學院生物醫學學院教授、InnoHK幹細胞轉化研究中心總監劉澎濤強調:「療效能證明技術的可行性,但唯有確保安全性,患者才能安心受惠。對於廣泛應用的細胞療法而言,安全性不僅是基本要求,更是支持未來醫學發展的基石。」

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