內地首個「AI + RNA」小分子創新藥獲批臨床　罕見病腓骨肌萎縮症實治療迎新機

（香港文匯網記者李望賢 深圳報道）AI技術賦能之下，腓骨肌萎縮症（CMT）的治療有望迎來突破。近日，晶泰科技（2228.HK）孵化企業ReviR溪礫科技（下稱 「ReviR」）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）核准簽發關於小分子管線 RTX-117 用於治療CMT的《藥物臨床試驗批准通知書》，將按計劃於 2026 年第一季度開啟 I 期臨床試驗。這是內地首款獲批進入臨床的腓骨肌萎縮症（CMT）1 類創新藥，代表了中國在 CMT 療法全球研發中的突破性進展。

據悉，CMT 位列 2018 年國家衞健委公布的《第一批罕見病目錄》第17位，是一種進展性強、致殘性高的罕見病，全球患病率為 17.7~40/10 萬，患者總數超過 260 萬人，屬於罕見病中較為常見的疾病。在全球範圍內，腓骨肌萎縮症（CMT）當前在研管線稀缺，更無獲批上市藥物，RTX-117 是內地首款針對 CMT 的 1 類創新藥管線，也是 ReviR 與晶泰科技深度合作、藉助 AI+機器人輔助研發的一系列罕見病藥物管線中首個進入臨床的項目。臨床前數據顯示，RTX-117 不僅在分子層面顯著抑制了異常激活的整合應激反應，更在功能層面有效恢復了模型動物的運動能力。這一針對性治療藥物的開發，有望從 CMT 患者的疾病早期階段進行干預，更大程度上減少甚至阻止殘疾的發生及發展，從而有效填補療法空白。

晶泰科技董事局主席溫書豪表示：「傳統藥物研發的經濟性瓶頸長期制約着罕見病治療的突破。AI 驅動的精準藥物發現正在改變這一範式——RTX-117 的臨床進展，再次驗證了晶泰平台 『從算法到臨床』 的快速轉化能力，以及 AI+RNA 的研發路徑在罕見病藥物研發中的巨大潛力。隨着數據與經驗的積累，AI 模型的預測精度和管線產出率將持續提升，有望填補更多臨床空白，為患者、合作夥伴和投資人創造可持續的價值。」

ReviR聯合創始人兼董事長李陽表示：「ReviR 聚焦無藥可治的患者群體與未被滿足的臨床需求，致力於利用 AI、立足 RNA 功能，開闢創新治療範式。RTX-117 的臨床獲批，印證了 ReviR 與晶泰科技在 『AI + RNA』 領域深度碰撞出的創新爆發力。這不僅是一條管線的突破，更是研發範式的升維。我們正以更快的速度，為 CMT 及更廣泛的患者帶來更有效、更易於獲取的治療選擇。」