我國科學家成功構建了能夠在單細胞分辨率下,同步實現細胞膜表面標誌物發現與靶向核酸適體探針獲取的一體化平台——SPARK-seq。該技術為分子識別、原創靶點發現及精準醫學研究提供了全新工具,有望為眾多因靶點不明而缺乏有效療法的疾病開闢新的治療途徑。
由中國科學院杭州醫學研究所譚蔚泓院士與吳芩研究員團隊合作取得的這項研究成果,1月1日在國際學術期刊《科學》上線。
細胞膜蛋白是藥物作用的關鍵靶點,而核酸適體是一類能夠高特異性、高親和力結合靶標分子的寡核苷酸。然而,傳統的核酸適體篩選方法效率低、過程繁雜,且難以在生理相關環境下系統發現全新的疾病標誌物。
SPARK-seq平台的誕生解決了這一挑戰。相較於傳統方法,其篩選效率提升達百倍以上,並能高精度鎖定潛在的癌症標誌物與治療靶點。「我們研發SPARK-seq的初衷,是為了攻克像三陰性乳腺癌這類缺乏明確治療靶點的臨床難題。」吳芩表示,「該平台在單細胞層面部署的『分子雷達』,能夠大規模、並行地精準識別細胞表面與疾病相關的靶標,並同步獲取能特異性結合它的核酸適體探針。」
SPARK-seq作為自主可控的原創性平台,為「無藥可靶」疾病的靶點研究與治療開發提供了全新範式,使得科研與臨床工作者能夠基於我國獨特的臨床資源,系統性地發現具有自主知識產權的新靶點與新工具。未來,該技術有望推動形成一種「按圖索驥」式的精準醫療新模式,快速為不同疾病匹配或定製治療分子,提升藥物研發的效率和治療方案的精準度。
譚蔚泓院士表示:「未來我們或許可以像根據藍圖建造房屋一樣,通過計算智能設計出自然界不存在的、性能卓越的新型靶向核酸藥物,讓更多患者受益於精準治療方案。」
(來源:新華網)
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宋得書
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