「皺皮木瓜」醫遺傳病 浸大製藥獲美「孤兒藥」認證

香港文匯報訊（記者 王鼎煌）「肌原纖維肌病」是由基因突變導致的罕見遺傳性神經肌肉疾病，病徵與肌肉萎縮症類似，患者常於青少年時期發病，臨床症狀十分嚴重，現時無有效治療方法。香港浸會大學中藥創新研發中心發現，從中藥「皺皮木瓜」提取有效成分可研發成一種新藥，用以治療「肌原纖維肌病」。該藥現已獲美國食品藥物管理局「孤兒藥」資格認定，成為香港第一款獲得該資格的植物藥。

浸大的新藥針對治療的「肌原纖維肌病」，由基因突變導致，包括BAG3基因突變，是罕見的遺傳性神經肌肉疾病。病徵包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等，該病醫療成本高昂，科學界仍在探索安全且有效的治療方案。

能增肌肉力量 提高活動力

浸大中藥創新研發中心團隊看中的「皺皮木瓜」，為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實，是臨床常用中藥，常用於治療關節肌肉疾病，如濕熱痹證和腰膝關節酸重疼痛等。研究人員採用中藥材「皺皮木瓜」中多種有效成分，並基於臨床治療案例，將傳統中醫理論與現代科學技術結合，最終研發出針對BAG3基因突變導致的「肌原纖維肌病」的新藥，並命名為「CDD-2107」。研究發現此藥能顯著改善「肌原纖維肌病」患者的臨床症狀，包括增強肌肉力量，提高活動能力和獨立性，為患者帶來希望。

浸大協理副校長（中醫藥發展）、中藥創新研發中心總裁卞兆祥表示，「CDD-2107」獲美國食品藥物管理局孤兒藥資格認定，「是令人鼓舞的里程碑」，團隊預計在兩年內提交新藥臨床研究申請，最終目標是希望獲得美國食品藥物管理局批准上市。