港初創研基因編輯藥物治眼疾 創全港臨床首例

香港文匯報訊（實習記者 畢咏璇）生物醫藥是國家「十五五」規劃明確提出要培育壯大的新興產業之一，香港近年來亦加快建設國際醫療創新樞紐，推動生物醫學由實驗室走向臨床應用。由香港城市大學生物醫學系教授鄭宗立創辦的本港生物科技初創企業「引正基因」（GenEditBio），研發出基因組編輯藥物GEB-101，並成為全球推進至臨床階段的首例。在過往6個臨床試驗中，暫未發現副作用，為根治TGFBI基因突變引起的眼角膜營養不良提供了創新療法。

TGFBI是一種與角膜健康息息相關的基因，若出現突變會引起異常蛋白在角膜內持續沉積，帶來角膜營養不良等問題，患者會出現畏光、視力下降、反覆眼痛等症狀，嚴重者可能會失明。鄭宗立接受香港文匯報訪問時指，TGFBI相關的角膜營養不良個案，在東亞地區的流行率約千分之二，遠高於內地萬分之一的罕見病定義。

現行療法主要有準分子激光治療性角膜切削術（PTK）或角膜移植，但由於突變基因沒有消失，異常蛋白容易再次沉積，激光手術後復發率偏高，但角膜移植則長期面臨供體短缺等問題，故亟需探索創新療法。

他補充指，若帶有該突變基因的人接受飛秒激光近視手術，會加重蛋白沉積，韓國已將相關基因篩查列為近視手術前的常規項目，團隊希望未來可拓展療法的應用場景，為近視手術患者提供術前干預。

鄭宗立介紹指，團隊運用CRISPR-Cas基因組編輯技術，改造對角膜基質具有高感染性的病毒，利用其外殼將GEB-101精準遞送至TGFBI基因中的特定位置，從根源上修飾致病基因，令基因不再產生異常蛋白。過程無須麻醉，只需往角膜基質注射一針一兩百微升的藥物。過去一年，上海的醫院已完成6個臨床試驗，患者一周後出院，暫未發現副作用。

該藥物在本月獲得中國國家藥品監督管理局默示許可，批准其臨床試驗申請（IND），去年12月亦獲美國食品藥品監督管理局的IND許可，未來將在中國及美國啟動臨床一及二期CLARITY試驗，是全球首個成功推進到臨床階段、治療TGFBI相關角膜營養不良的基因組編輯藥物。其純試劑成本少於10,000港元，公司業務發展經理岑卓盈透露，藥物從啟動研發到臨床試驗僅用了一年多，遠快於動輒十餘年的傳統藥物研發。