國家級大科學裝置 解鎖衰老疾病密碼 突破藥物研發「死亡之谷」
粵港澳大灣區首個生命科學領域的國家級大科學裝置「人類細胞譜系大科學研究設施」（下稱「細胞譜系設施」）25日在廣州國際生物島正式啟動建設，2029年將建成。該項目為生命編寫「細胞家譜」，構建數字細胞AI大模型，打造研究人類發育、疾病、衰老的「國之重器」。
據了解，細胞是生命的基本單元，人體由約40萬億細胞組成，這些細胞從一個受精卵開始，所歷經增殖、分化直至衰老的全生命周期動態演化過程，就是「細胞譜系」。解析細胞譜系被譽為揭示生命發育與演變奧秘、操縱生命活動的「鑰匙」，也是細胞命運轉變的高精度「導航圖」。●文/圖：香港文匯報記者 方俊明 廣州報道
古有扁鵲通過望聞問切診斷人體疾病，今有細胞譜系設施通過解碼細胞譜系預測疾病和篩藥驗藥。由中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院牽頭建設的細胞譜系設施，將以樣品保活存儲、空間多組學、先進成像等創新技術和裝置研發為核心，集成人工智能等前沿技術，創建出涵蓋發育、疾病、衰老三大維度的數字化細胞譜系。
「這就像為生命編寫一部詳盡的『細胞家譜』，讓科學家乃至公眾能夠清晰追蹤每個細胞的『前世今生』。」中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院副院長、細胞譜系設施總指揮孫飛表示。
實現治療手段「量體裁衣」
此外，細胞譜系設施將構建高精度單細胞級別的數字生理人大模型，通過回溯、模擬、預測疾病細胞譜系演化，不僅可以精準定位病變驅動關鍵靶點，還可以在數字人體測毒試藥，有望突破藥物研發的「死亡之谷」。數據顯示，當前全球創新藥研發平均耗時10年、耗資26億美元，但臨床成功率不足10%，其根本原因之一在於藥物研發過程是在動物模型中進行的，不能模擬人類生命系統反應。
「未來，細胞譜系設施有望可以用患者細胞信息打造一個『數字患者』，預演不同治療手段在數字患者體內治療效果，實現治療手段的『量體裁衣』」。中國科學院廣州生物醫藥與健康研究院研究員、細胞譜系設施副總指揮兼總工藝師陳捷凱表示，設施將強化AI與數據資源整合，打造創新模型，並與龍頭企業開展深度合作，加速科研成果向臨床應用轉化。
料2029年建成 鍾南山任首席科學家
據規劃，細胞譜系設施建設周期4.5年，總建築面積超5萬平方米，預計2029年下半年建成。建成後，該項目將繪製人體中全生命周期的細胞時空演化圖譜，創新生物醫療檢測新範式，開闢生物醫藥研發新賽道，在試劑、儀器、軟件和數據等方面產出一批創新性科技成果和產品。據了解，鍾南山等專家擔任細胞譜系設施首席科學家。
三大功能
一、全息掃描儀利用核磁共振成像、CT、質譜等多種技術，為人類各種組織器官的細胞拍下「全景照片」「全息視頻」，記錄代謝活動和細胞演變的過程，並形成影像組、轉錄組、表觀組、空間組、蛋白組、代謝組、超微結構組7大類數據
二、數據圖書館把這些數據標準化存儲和處理，形成組織器官「細胞譜系數據庫」，為每個細胞開闢一本「超級檔案」，記錄它的「身高、體重、職業、住址、社交關係」等信息
三、數字孿生人基於海量數據，在數字世界中構建一個高精度單細胞級別的數字生理人大模型，用它模擬生命發育過程，還能使它「生病」、給它「試藥」，探索其中的機理，增進人類對疾病的了解
整理：香港文匯報記者 方俊明
科學目標
一、繪製人類生命過程中的細胞動態演變譜系
二、建立「時空譜系信息」與「譜系樣品資源」對應的數字孿生體系，高質量保活保藏採集時空譜系信息的譜系樣品資源，根據標準化數據形成呈現連續生命過程的細胞譜系數字孿生體系
三、解析人類呼吸系統、循環系統和免疫系統發育譜系，以及三種以上呼吸系統代表性疾病譜系，發現發育關鍵機制和疾病機理，形成設施引領的發育譜系、疾病譜系研究範式
整理：香港文匯報記者 方俊明
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