神經母細胞瘤(NB)是兒童最常見的一種顱外惡性實體腫瘤，復發率高且復發後5年總體生存率較低。

記者9日獲悉，在國家藥品監督管理局和上海市藥品監督管理局的支持下，一名3歲高危神經母細胞瘤(HRNB)患兒剛完成了上海首例通過特殊進口通道獲批的依氟鳥氨酸(DFMO)用藥。

當天，國家兒童醫學中心、上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心方面接受採訪時表示，這一突破性治療為國內高危神經母細胞瘤患者帶來了新的希望，也為國際新藥的快速引進提供了可借鑒的創新路徑。

據悉，高危神經母細胞瘤(HRNB)患者即使經過多模式治療，復發率仍高達41%，且復發後5年總體生存率僅為20%左右，臨床亟需更有效的治療手段。2023年12月，美國食品藥品監督管理局(FDA)批准DFMO用於HRNB的維持治療。這是全球首個也是目前唯一獲批用於神經母細胞瘤的口服維持療法，通過抑制腫瘤細胞生長所需的關鍵酶(ODC)，從而「餓死」腫瘤細胞，以顯著降低復發風險。

2024年3月，年僅2歲的婷婷(化名)在上海兒童醫學中心被確診為高危神經母細胞瘤，經過14個月的化療、手術、自體造血幹細胞移植、放療和免疫治療，病情完全緩解。然而，面對疾病的高復發風險，婷婷的父母始終憂心忡忡。得知DFMO在美國獲批後，他們迫切希望該藥能盡快被引入國內。

在上海市藥監局和上海市衞健委的指導下，醫院依據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，啟動DFMO緊急進口申報。藥物於今年5月獲批並完成通關運輸，最終順利抵達醫院。醫院腫瘤一病區主任高怡瑾教授表示：「DFMO的引入為高危神經母細胞瘤患兒提供了國際前沿的治療選擇。未來，我們將繼續擴大國際新藥的引進範圍，為更多罕見病和難治性疾病患者打破『用藥難』的困境。」

（來源：中新社）

責任編輯： 之袁