脊髓肌萎症新藥列名冊 患者：病情有改善
倡優化藥物資助機制 讓病人自食其力同時不愁藥費
「脊髓肌肉萎縮症」（SMA）是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，香港繼2018年引進醫治SMA的注射式藥物之後，近日再有口服藥「服脊立」被列入香港藥物名冊，並獲關愛基金資助合資格病人服用這款貴藥。以兩根手指作答試卷並考入香港大學的SMA首名大學生周佩珊，在新藥幫助下，病情得以改善。正修讀碩士課程的她，倘投考全職工作，收入或超標，喪失綜援資格，藥費或無着落，令她陷於兩難，目前唯有做兼職，「讀了這麼多書，始終都想出來奉獻社會。」她促請政府優化藥物資助機制，讓患者既能自食其力，又不用為藥費發愁。
◆香港文匯報記者 郭倩
脊髓肌肉萎縮症慈善基金（FSMA）昨日舉行25周年慶典，以及宣布專門治療SMA的口服藥「服脊立」（Evrysdi）正式被列入香港藥物名冊。該藥是一種能改善肌肉運作的口服藥，於2021年10月獲衞生署批准申請註冊。「服脊立」向該署申請註冊的同時，2021年10月至2022年12月期間，有藥廠推出針對一型和二型SMA患者的特殊恩慈使用計劃，共有28名患者參與，以便在藥物正式獲批在香港發售之前盡早獲得急需的治療。
在「服脊立」引入前，脊髓肌肉萎縮症患者要定期到醫院接受注射式藥物治療。28歲的周佩珊於2017年用仍能活動的拇指和食指撰寫過百頁建議書，促請特區政府引入並資助可改善脊髓肌肉萎縮症的藥物，獲時任行政長官林鄭月娥採納，並預留5億元落實有關安排。
新藥助吞口水 不需呼吸機
靠這兩根手指，她早年在香港中學文憑試考獲23分，成功考入香港大學文學院，是全港第一位患有SMA的大學生，現正攻讀碩士學位。她在昨日的活動上指出，在「服脊立」幫助下，其病情也得到改善，減少到醫院的次數，「之前的藥物是從背脊拮針注射下去，這種藥口服就得，沒用這些藥之前，呼吸機要戴成日，用咗（口服藥）之後，吞口水舒服咗，唔需要用呼吸機，同朋友都多咗出街食嘢，所以都肥咗」。
新的口服藥也令她生活得更方便，「一個SMA患者係好難坐定喺一張普通嘅凳，但現在我唔使人扶就可以坐得穩好耐。」對於未來，她有一個普通不過的想法，「現在修讀碩士學位，未來我都想呼籲各位僱主可以請我做全職工作，等我可以請媽咪食飯。」
陪同出席記者會的周母指出，新藥同時造福照顧者，「日頭照顧都好頻繁，夜晚有時要幫佢轉身，都可能瞓得好少，現在食新藥，情況改善了。」
全職工作或失綜援難負擔藥費
雖然新藥的引進能緩解周佩珊的病情，但她向香港文匯報表示，為學以致用和藥費陷入兩難。她解釋：「如果我如願找到工作就可能失去綜援資格，我也不想整份人工拿來支付高昂的藥費。」她目前做兼職工作，長遠希望找一份全職工作自力更生，「讀了這麼多書，這麼努力，始終都想出來奉獻社會，非常想找到一份工作。」
另一名患者何宛淇是香港職業硬地滾球運動員，現時BC3個人級別世界排名第一，她從小到大就聽別人對她說：「你無希望的了，病愈往後愈難醫。」新藥的出現讓她重見光明，「用這些藥未必會令我完全康復，但維持現狀已經足夠。」
今年底將舉行杭州殘亞運，她說硬地滾球隊即將會參加不同賽事，以備戰殘亞運和2024巴黎殘奧。
