基因編輯改善阿茲海默症臨床療法

另一獲RAISe+資助的項目,為港科大香港神經退行性疾病中心針對家族性阿茲海默症(FAD)的新型「一對多」基因編輯策略。中心首席科學家葉翠芬昨日介紹,FAD正影響全球200萬至300萬人,中心研發的創新方法只需使用幾套基因編輯工具,就可以消除不同患者中攜帶特定致病突變的基因表達,突破現有策略在臨床開發和應用的局限性。
葉翠芬指出,該項基因編輯策略能有效減少FAD的致病蛋白,因此具有很大潛力發展成為針對FAD的長效、改善疾病進程的臨床療法,甚至可擴大應用於其他遺傳性疾病,讓全球超過1.6億相關患者受惠。
該項技術將授權予港科大的初創公司進行臨床開發和商業化。