港大推全球首個篩選精準基因編輯工具平台
香港文匯報訊（記者 文森）依據每位病患的基因特性進行精準治療，是醫學發展的新趨勢。港大醫學院昨日公布，研究團隊開發了全球首個篩選精準基因編輯工具平台，該平台可試驗及改造數以百計精準的鹼基編輯（base editing） 器變體，突破現時基因編輯工具需逐一測試的限制，快速找出最適用和有效的基因治療工具。目前已經就該技術提交專利申請。
香港大學醫學院的研究團隊開發了一種新型測試平台，可同時試驗及改造數以百計精準的鹼基編輯器變體，研究結果已於《Cell Systems》期刊發表，並已就此技術提交相關專利申請。港大醫學院介紹，鹼基編輯被視為可通過修正DNA來治療因單個鹼基突變基因而引致的相關疾病（如鐮刀型細胞貧血症、家族性高膽固醇血症等）的安全基因治療工具。
編輯器可自動識別鹼基
港大醫學院生物醫學學院副教授黃兆麟表示，新平台功能強大，能有效加快研發新一代精準基因編輯器及應用於未來治療。他以商店裏的快捷結賬通道為比喻進行解釋，「由於所有貨品（即鹼基編輯器變體）均帶有特殊標記，在使用自助結賬機掃描時，我們只需將所有貨品一次過放入結賬機的籃子中，掃描器即可自動識別所有貨品並完成付款。這樣便無需掃描每件貨品，就如無需逐一測試每個鹼基編輯器。」
現有基因編輯結果會因應鹼基編輯器的類型、版本、目標DNA序列組成及鹼基位置不同而有所差異。為識別數十種現有鹼基編輯器的性能，研究員必須耗時費力地逐一測試，令鹼基編輯在每個治療位點上的用途更盡完善，另外亦於許多治療位點上未能進行精確編輯。
港大醫學院研究團隊成功將早前開發的一套系統與鹼基編輯報告系統合併，建立一個新平台，以大量讀取每個變體的編輯效率、純度、DNA序列組成偏好，以及在人類細胞中產生單一和多個鹼基轉換的偏差，從而在最短時間、最少誤差的情況下，挑選出最適用於基因治療的變體。
該平台不僅能識別和篩選鹼基編輯器，更兼容其他精確基因編輯器系統，如先導編輯器 (prime editors)。對於鹼基編輯器無法糾正的治療情況，先導編輯器有助擴大平台搜尋範圍，以找出其他適合的編輯器修正基因突變。
